Dies ist das erste Mal, dass eine Gentherapie zur Behandlung von Patienten mit Sichelzellanämie zugelassen wurde, teilte die FDA in einer Pressemitteilung am Freitagab
Die Sichelzellanämie ist eine erbliche Blutkrankheit, bei der defekte rote Blutkörperchen zu wenig Sauerstoff transportieren und Verstopfungen in den Adern verursachen können. Dadurch entstehen Gewebe- und Organschäden, die zum Tod führen können.
Die zugelassene Therapie nutzt die Crispr/Cas9-Technologie. /
Laut Angaben der FDA leiden rund 100'000 Menschen in den USA an dieser Krankheit.
Die Therapie Casgevy von Vertex nutzt die Crispr/Cas9-Technologie, um das Erbgut (DNA) der blutbildenden Knochenmarkszellen zu schneiden und fehlerhafte DNA-Sequenzen zu entfernen. Die modifizierten Knochenmarkszellen werden dann dem Patienten zugeführt, was die Produktion gesunder roter Blutzellen anregt, so die FDA. Diese Stammzellentransplantation ist kostspielig: Laut Reuters beläuft sich der Preis für eine Einmalbehandlung mit Casgevy auf 2,2 Millionen Dollar.
Das Biotechunternehmen aus Zug erhält als Ergebnis der FDA-Zulassung nun eine Meilensteinzahlung von 200 Millionen Dollar von Vertex Pharmaceuticals. Zudem werden die Gewinne zwischen Crispr Therapeutics und Vertex aufgeteilt, wobei Crispr Therapeutics einen Anteil von 40 Prozent und Vertex einen Anteil von 60 Prozent erhält, wie beide Unternehmen mitteilten.
